康弘藥業(yè)（002773）(002773.SZ)發(fā)布公告，近日，公司子公司成都弘基生物科技有限公司(簡稱“弘基生物”)收到美國食品藥品管理局準(zhǔn)許KHN921注射液在美國開展臨床試驗(yàn)的郵件。
KHN921注射液是弘基生物自主研發(fā)的AAV基因治療產(chǎn)品，用于治療MYBPC3基因突變相關(guān)肥厚型心肌病(HCM)。本品以公司自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)、基于細(xì)胞特異性受體設(shè)計(jì)的新型腺相關(guān)病毒為遞送載體，采用創(chuàng)新性給藥方式，精準(zhǔn)靶向心肌組織實(shí)現(xiàn)高效轉(zhuǎn)導(dǎo)。本品通過AAV載體將功能性目的基因遞送至患者心肌細(xì)胞，從基因?qū)用婕m正致病基因突變導(dǎo)致的功能缺陷，改善心肌結(jié)構(gòu)與功能，延緩或逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)展，降低嚴(yán)重心血管事件風(fēng)險(xiǎn)。
